투자판단관련주요경영사항(임상시험계획변경승인) (퓨어스템-알에이 주 제 2b상 임상시험 IND 변경승인) 2023-10-04 08:15:00
출처 : http://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20231004900016
투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)
| 투자 유의사항 | 임상시험 약물이 의약품으로 최종허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험, 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 발생할 수 있으며, 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성이 상존합니다. 투자자는 위 사항과 수시공시 및 사업보고서를 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. | |
| 1. 제목 | 퓨어스템-알에이 주(FURESTEM-RA Inj.)의 류마티스 관절염 제2b상 임상시험계획(IND) 승인 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 이전 한가지 이상의 항류마티스제제(DMARD)의 치료에 실패한 중등도 이상의 류마티스 관절염 환자를 대상으로 동종제대혈유래중간엽줄기세포(퓨어스템-알에이 주, FURESTEM-RA Inj.)의 유효성 및 안전성 평가를 위한 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 제2b상 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 국내 임상 제 2b 상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 식품의약품안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 서울특별시보라매병원 외 | |
| 6) 대상질환 | 중등도 이상(중등도 및 중증) 류마티스 관절염 | |
| 7) 변경승인신청일 | 2023-01-31 | |
| 8) 변경승인일 | 2023-09-27 | |
| 9) 등록번호 | 식품의약품안전처 임상시험계획 승인서 제30183호 | |
| 10) 임상시험 목적 | 이전 한가지 이상의 항류마티스제제(cDMARD, bDMARD 또는 ts DMARD) 치료에 실패한 중등도 이상의 류마티스 관절염 환자를 대상으로 퓨어스템-알에이 주를 투여했을 때 48주간의 유효성 및 안전성을 평가. 퓨어스템-알에이 주의 위약 대비 두 가지 치료 요법의 ACR20, 50, 70 반응률(달성한 환자의 비율), EULAR 반응률, DAS28-ESR, 한국판 건강상태 질문서(KHAQ), 질병활성도(CDAI), 100 mm Pain VAS, 구제약의 사용횟수 및 총 사용량, 허용약물 사용의 변화, Cytokine 검사로 Modified Sharp/Van der Heijde Score로 평가되는 치료적 유효성 및 안전성을 평가함으로써, 최적의 투약 간격을 탐색하여 치료적 용법을 결정. | |
| 11) 임상시험 방법 | -시험대상자수: 시험군 1(퓨어스템-알에이 주 4주 간격 3회 투여군) 시험군 2(퓨어스템-알에이 주 8주 간격 3회 투여군) 위약군 * 1:1:1 비율(각 36명 씩, 총 108명) * 불응했던 이전bDMARD 및/또는 tsDMARD (JAK 억제제) 수에 따라(1개 미만 사용 환자와 1개 이상 사용 환자) 층화 무작위배정을 수행 | |
| 12) 1차 지표 | -1차 유효성 평가 : 24주째의 ACR20 반응률 (각 군에서 ACR20 달성한 환자의 비율) | |
| 13) 1차 지표 통계분석방법 | 퓨어스템-알에이 주 각 시험군과 위약군간 ACR20 반응률을 이전bDMARD 및/또는 tsDMARD (JAK 억제제) 치료에 불응했던 수에 따른(1개 미만 사용 환자와 1개 이상 사용 환자) 층화요인을 고려한 Cochran-Mantel-Haenszel 위험차 추정을 사용하여 추정하고 검증. | |
| 14) 임상시험기간 | 환자 등록기간을 포함하여 약 18개월 | |
| 15) 목표 시험대상자 수 | 108명 | |
| 16) 예상종료일 | - | |
| 3. 변경신청 사유 | 제1/2a상 종료에 따른 제2b상 임상시험을 추가 진행하고자 함. | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2023-09-27 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| 상기 승인일(결정일) 및 사실발생(확인)일은 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)에서 통보받은 일자임 | ||
| ※ 관련 공시 | 2023-01-31 투자판단 관련 주요경영사항(퓨어스템-알에이 주 제 2b 상 임상시험 신청) | |
출처 : http://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20231004900016
