투자판단관련주요경영사항 2023-09-01 17:29:00
출처 : http://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20230901800687
투자판단 관련 주요경영사항
| 1. 제목 | 헌터라제 ICV(헌터증후군 치료제) 러시아 품목허가 신청 | |
| 2. 주요내용 | ※ 투자유의사항 임상시험 약물에 대한 품목허가 신청이 의약품규제기관의 최종적인 허가 결정을 보장하지는 않습니다. 품목허가 심사 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1) 품목명 : 헌터라제 ICV 2) 대상질환명(적응증) : 헌터증후군 (Mucopolysaccharidosis type II, MPS II) 3) 품목허가 신청일 및 허가기관 - 신청일 : 2023년 9월 1일(현지 기준) - 품목허가기관 : 러시아 연방 보건부(Ministry of Health of the Russian Federation) 4) 임상시험 관련 사항 ① 임상시험 등록번호: - jRCT1091220350 ② 임상시험의 진행 경과 : - 본 임상시험은 헌터증후군 환자에게 헌터라제 ICV를 투여하며 용량 증량을 통한 용량 선정, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 단일군, 공개, 연구자주도 1/2상 임상시험임 ③ 임상시험 결과: - 당사는 헌터라제 ICV 1/2상 임상시험을 통해 아래와 같은 임상 결과를 확인할 수 있었음. < 아 래 > ⑴ 시험대상자 수: 총 6명 ⑵ 유효성: - 일차 평가 변수인 헌터증후군의 바이오마커, 뇌척수액 내 Heparan sulfate의 양이 4년 동안 헌터라제 ICV를 투여 받은 환자들에서 Heparan sulfate level이 baseline 대비 평균 72.3% 감소(baseline 7.75 μg/mL, 최종 투여 시 2.15 μg/mL) 하였음 - 이차 평가 변수인 발달연령 평가 결과, 평균 발달연령이 23.2개월에서 36.0개월로 증가함. 발달연령의 변화는 3세 전 투여 시작한 환자에서 평균 28.7 개월 증가하였으나 3세 후 투여 시작한 환자에서는 6.5 개월 감소한 것으로 나타나 3세 이전 치료 시작한 환자에서 더 큰 효과가 입증되었음. ⑶ 안전성: - 헌터라제 ICV 투여 후 발생한 이상사례 빈도는 디바이스 삽입에 따른 이상사례 50%, 시험약에 따른 이상사례 100%였으나 대부분이 경증에 해당되었으며 일시적으로 나타난 후 회복됨. 가장 빈번하게 발생한 이상사례는 발열, 구토, 구역임. - 임상시험에서 보고된 전반적인 이상 반응 빈도와 유형은 다른 유사한 단백질 제제의 알려진 안전성 프로파일과 일치하며, 헌터라제 ICV 투여에 기인한 중대한 이상 반응은 발생하지 않았음. 5) 기대효과 : 헌터증후군은 중추신경 손상을 동반하지 않는 경증형과 중추신경 장애를 동반하는 중증형으로 분류되며, 전체 환자의 70%는 중증형으로 분류되고 있음. 헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 제제로써 헌터증후군의 중추신경 손상에 대한 새로운 치료방법으로 의미가 있음. 6) 향후 계획 : 품목허가 후 러시아 공급 예정 | |
| 3. 이사회결의일(결정일) 또는 사실확인일 | 2023-09-01 | |
| - 사외이사 참석여부 | 참석(명) | - |
| 불참(명) | - | |
| - 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부 | - | |
| 4. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 3. 이사회결의일(결정일) 또는 사실확인일은 러시아 연방 보건부(MOH)로부터 품목허가 신청접수증을 수령한 일자임. - 희귀질환의 미충족의료수요(Medical Unmet Needs) 해결을 위하여 임상 1/2상 결과를 바탕으로 품목허가를 신청 | ||
| ※ 관련공시 | - | |
출처 : http://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20230901800687
